葯品經濟學研究方法與臨床應用

Ⅰ 葯物經濟學研究設計的步驟

葯物經濟學研究設計的步驟如下圖所示：

葯物經濟學（Pharmacoeconomics）是經濟學原理與方法在葯品領域內的具體運用，由經濟學與醫學、流行病學、葯學、生物統計學、臨床葯學等學科交叉應運而生。葯物經濟學評價相比葯物上市評價更注重經濟性（Cost-effectiveness）。

Ⅱ 葯品的臨床評價方法與應用

葯品的臨床評價是對葯品在治療效果、不良反應、用葯方案、貯存穩定性及葯品經濟學等方面進行實事求是的評估。

葯品的臨床評價可分為兩個階段，即上市前評價、上市後葯品臨床在評價階段。

一、治療葯物評價

1、治療葯物有效性評價

（1）新葯臨床評價的分期

【1】Ⅰ期臨床試驗：初步的臨床葯理學及人體安全性評價試驗階段。

【2】Ⅱ期臨床試驗：治療作用的初步評價階段。

【3】Ⅲ期臨床試驗：新葯獲得批准生產後進行的擴大化臨床試驗階段。

【4】Ⅳ期臨床試驗：上市後臨床葯品再評價階段。試驗樣本數常見病例不少於2000例。

（2）新葯四期臨床評價的局限性

【1】病例數目少

【2】觀察時間短

【3】特殊人群未納入

【4】考察不全面

【5】管理有漏洞

（3）上市後葯品臨床再評價

上市後再評價主要遵循循證醫學的方法：

【1】實用性和對比性

【2】公正性和科學性

（4）循證醫學與葯品再評價

循證醫學的核心思想是醫療決策應盡量以客觀的研究結果為依據。循證醫學的實踐既重視個人臨床經驗又強調採用現有的、最科學的研究依據。

2、治療葯物的安全性評價

（1）葯品上市前的安全性信息

包括葯品的毒理學、致癌、致畸和生殖毒性、不良反應、禁忌症，新葯臨床試驗期間，用葯單一，用於特定目標人群和針對唯一的適應症，對於出現的不良事件較好歸因。

（2）葯品上市後的安全性信息

可來自上市後大范圍用葯的研究，包括特殊人群（妊娠期及哺乳期婦女、兒童、老年及肝腎功能損害患者等）用葯，葯物相互作用，葯物過量及人種間安全性差異等。

3、葯物經濟學評價

（1）葯物經濟學定義

是通過成本分析對比不同葯物治療方案或葯物治療方案與其他治療方案的優劣，設計合理的臨床葯學服務方案，保證有限的社會衛生保健資源發揮最大的作用。

（2）葯物經濟學評價方法

【1】最小成本分析

【2】成本-效益分析

【3】成本-效果分析

【4】成本-效用分析

4、質量評價

一個安全、有效、穩定、經濟的葯品，其基本前提必須是質量合格。

控制葯品質量的標准一般包括法定標准、企業標准和研究應用標准三類。

葯品生產是將物料加工轉換成產品的一系列過程，產品質量基於物料的質量，形成於葯品生產的全過程。

二、葯物基因組學

1、葯物基因組學基本概念

是以葯物效應及安全性為目標，研究各種基因突變與葯效及安全性的關系。

2、在個體化給葯中的應用

基因檢測可找到被測者的DNA中存在哪些疾病的易感基因。還可能明確知道我們正確的用葯，提高葯物的有效性，避免不良反應的發生。

三、循證醫學與葯物治療

1、循證醫學的基本知識

循證醫學評價是針對某一具體問題，按照規定的方法對現有的相關信息證據進行收集、歸類、分析，並形成一個系統的評價結果的過程。

循證醫學強調任何醫療決策應建立在最佳科學研究證據基礎上。

臨床證據主要來自大樣本的隨機對照臨床試驗（RCT）和系統性評價或薈萃分析。

2、循證醫學的證據分級

推薦強度分為A~D級：

A、結果一致的Ⅰ級臨床研究結論

B、結果一致的Ⅱ、Ⅲ級臨床研究結論或Ⅰ級臨床研究結論

C、Ⅳ級臨床研究結論或Ⅱ、Ⅲ級臨床研究結論的推論

D、Ⅴ級臨床研究的結論或任何級別多個研究有矛盾或不確定的結論

3、循證醫學實踐

循證醫學正在改變著許多醫師多年來形成的單憑書本和經驗進行診治到底習慣和行為。

各國政府的衛生行政機構和葯品監管機構在制定各種疾病的防止指南、國家基本葯物目錄、非處方葯目錄醫療保險目錄等以及葯品篩選與淘汰時都要參考循證醫學的研究結果。