通过基因的方法治疗艾滋病的原理

A. 基因编辑治疗艾滋病，这项技术能够彻底根治艾滋病吗

始终，艾滋病是人类始终于和之斗争的疾病，尽管全世界众多医学研究人员代价了极大的不懈，但是迄今也无法研发出根除艾滋病的特效药物，亦也没任何可用作防治的精确疫苗。但是好消息是，美国一个科学家团队透过基因编辑技术顺利铲除了活体老鼠DNA的HIV病毒，这使得艾滋病可以医治。

实际上，亦绝不只基因序列与药物治疗技术预计能治糟糕艾滋病。早在2007年，一名叫保罗西·布朗的德国人接纳了化疗与干细胞转移之后康复，至现在亦没有侦测到艾滋病病毒。无独有偶，一名伦敦艾滋病患者亦用同样的方式接纳了16个月的治疗，此后到今的18个月未曾侦测到艾滋病病毒。

B. 基因编辑治疗艾滋病，基因编辑究竟是什么

骨髓干细胞转移疗法白血病技术已经日渐成熟期，不过，透过该方法除此之外医治艾滋病目前也是一道全球仍于攻陷的难题。艾滋病遭找到的40年时间里面，10年后的“柏林病人”与今年3月遭报导的“伦敦病人”依次构建了“功能性医治”与“持续减轻、需再次观测”。他们的主治医师皆使用了一套相似的“一石二鸟”的方：HIV-1患者于CCR5Δ32/Δ32骨髓干细胞转移之后病情处在长年减轻，不仅让他们白血病不必发作，亦完全医治了艾滋病。

HIV病毒或许能炸毁人体的免疫力，由于它能传染免疫系统之中十分关键的CD4＋T淋巴细胞。绝大多数HIV入侵免疫细胞的过程之中。需利用CD4＋T淋巴细胞表面的两种“路标”蛋白用以引路，一种是CD4，另一种便是CCR5。亦有少数HIV侵略需的第二种蛋白是CXCR4因而非CCR5。因而目前有大约1%的白人天生对于艾滋病抗体。此前的研究于他们身上找到，编码CCR5蛋白的基因发生了功能突变，对于多数HIV来说亦便丧失了“路标”作用。

C. 艾滋病病毒的治病原理是什么

艾滋病是一种非常可怕的疾病，到现在还没有一种特效药能治疗艾滋病，一旦感染上艾滋病，那么结果就只有一个，那就是死亡，所以艾滋病他是非常可怕的。防止艾滋病就一定要懂得艾滋病，它是怎么传播的。怎样才不会感染上艾滋病？

这就是艾滋病非常恐怖的地方之一，它不像其他的疾病，如果一染上是会有征兆的，艾滋病它的潜伏期非常的长，前期的时候我们根本就发现不了，所以我们是正常的一样生活和工作，为了防御艾滋病一定要洁身自爱，首先在性方面一定要做好安全措施，第二就不要吸毒，在吸毒的过程中和与别人共用注射器的话，是引起艾滋病传染的途径之一。

D. 可以利用基因技术抵抗艾滋病吗

人体细胞通常是能自身产生干扰素的，但数量太少，不足以阻止病毒的感染。因此，科学家们希望通过基因技术改变人体细胞，使其产生足够多的干扰素来抵抗艾滋病毒的侵入。通过植入人体干扰素基因而改变的细胞对艾滋病毒有极强的抵抗力。研究人员将改变过的细胞与艾滋病毒放在一起，结果发现细胞能完全阻止病毒的侵入。

法国的一些研究人员在实验室继续进行试验，以确定人体细胞的正常功能是否会因植入干扰素基因而改变。在这种技术可以运用于人体之前，科学家们将在猴子身上进行试验。

E. 为什么基因治疗能成为消灭HIV的合理工具

有一部分人拥有艾滋病的抗性基因，天生不会得艾滋病。世界上第一例艾滋病的成功治疗是一个患有艾滋病的人患有白血病，进行了骨髓移植，而提供他骨髓的那个人，正好拥有抗艾滋病的基因。
从基因着手，现代生物医学需要找出这种基因，导入人的骨髓，胸腺细胞，这些免疫组织产生的免疫细胞不会感染艾滋病毒，人就不会得艾滋病了

F. 新型基因疗法可对艾滋病病毒有长期免疫力吗

美国研究人员最新发现，一种基于改造自体造血干细胞的新型基因疗法，也许能长期提供抗艾滋病病毒的免疫力。

加利福尼亚大学洛杉矶分校斯科特·基钦实验室等机构在新一期《科学公共图书馆·病原体》杂志上发表报告说，动物实验显示，它们的嵌合抗原受体T细胞（CAR－T）疗法不仅能有效识别和消灭艾滋病病毒，还能在机体中持续存在超过两年时间。

她表示，这项研究首次在灵长类动物中证明基因改造干细胞能长期提高抗艾免疫力，这对艾滋病治疗以及针对癌症的CAR－T免疫疗法都起到了指导作用，“使用干细胞改造免疫力研究还处于初期，我们的研究可为未来其他干细胞免疫研究（比如针对癌症）奠定基础”。

CAR－T是近年来发展迅速的一种新兴疗法。美国监管机构今年批准两种此类疗法用于治疗癌症，被认为开辟了癌症治疗的新篇章。

G. 中国首例基因编辑干细胞治疗艾滋病，为什么网友却说最强大的科技，也治愈不了人类作死的步伐

造血干细胞移植治疗白血病技术已日益成熟，然而，通过该方法同时治愈艾滋病目前还是一道全球尚在攻克的难题。艾滋病被发现的40年时间里，10年前的“柏林病人”和今年3月被报道的“伦敦病人”分别实现了“功能性治愈”和“持续缓解、需继续观察”。

建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。区别于此前两例病人直接移植“天然”CCR5Δ32/Δ32造血干细胞，邓宏魁等人合作成立的研究团队在全球范围内报道了首例利用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在HSPCs（造血干细胞和祖细胞）中编辑CCR5基因并成功移植到一名同时患有HIV和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者案例。

H. 基因编辑清除HIV，艾滋病是否不再是不治之症

当医学发展到基因编辑手段时，艾滋病当然不会再成为不治之症。
首先我们知道艾滋病毒是由体液血液传播，它的特性是攻击人体的免疫T细胞，当人体的免疫细胞数量低于常规值时，人就会被各种小病困扰，普通的感冒就会发烧，病情变得连绵持续，不断恶化，进而危害人的生命。

那么如果有能力改变基因序列，让HIV变成不作用于免疫T细胞的病毒，那它也就不是病毒了，只是一些无意义的蛋白质而已，所以我们不应该再去惧怕这些，因为我们一定能够对抗它们的。

I. 基因编辑治疗艾滋病，艾滋病的发病原理是什么

近日，美国科学家称，首次透过基因编辑技术顺利铲除活体老鼠DNA的HIV病毒，这使得艾滋病预计遭医治!目前全球有3700万HIV病毒携带者，假如绝不立即治疗便会转变成艾滋病，诊断之后平均值幸存时间大约三年。据称，研究人员方案至2020年对于人类展开1期医学测试。

2018年12月，美国一家基因编辑公司宣告，把开启一项透过CRISPR基因编辑技术疗法某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已经遭美国监管部门接纳。于这一临床试验之中，基因主编的对象是先天性黑朦病患者眼睛里面的感光细胞，这是一种体细胞，因而非生殖细胞。体细胞的遗传信息绝不会基因给之下一代，因此绝不牵涉伦理道德问题。

J. 基因编辑治疗艾滋病的根本原理是什么

CRISPR/Cas9系统作为编辑HIV-1病毒基因组获取了一种全新的有潜力的工具。近日源自日本神户大学医学院传染疾病中心以及保健科学研究生院国际卫生系的研究人员设计师了一种RNA引领的CRISPR/Cas9以此靶向HIV-1调节基因tat与rev，其中的引导RNAs（gRNA）均根据CRISPR的特异性设计，其靶向的序列于6种主要的HIV-1亚型之中均激进存在。

研究人员更进一步于HIV-1传染的T细胞系之中试验了他们的CRISPR/Cas9系统，结论找到即使展开细胞因子再次抑制，p24的表达亦遭明显刺激，因而除此之外采用6种gRNAs可更进一步减弱编辑效率。所以透过CRISPR/Cas9系统靶往HIV-1调节基因或许是一种构建功能性医治的精确方法。